Der Contergan‐Skandal Anfang der Sechzigerjahre hatte weltweite Auswirkungen: Für die Arzneimittelzulassung wurden nach Bekanntwerden der schädlichen Nebenwirkungen des Medikaments umfangreiche klinische Prüfungen etabliert, zum besseren Schutz der Menschen. Eine derartige Katastrophe sollte nie wieder geschehen. Dennoch sind die Auflagen immer wieder Anlass für Kämpfe zwischen Pharmaindustrie, Patientenvertretern, Ethikern und Politikern. Nur durch heftige Proteste konnte im Jahr 2012 verhindert werden, dass künftige Zulassungen in der EU ohne die maßgebliche Einsicht von Ethik‐Kommissionen erfolgt wären. Wie wichtig die Regeln für klinische Studien sind, zeigte sich zuletzt in 2016 – der Proband einer Arzneimittel‐Studie in Frankreich starb, vier weitere erlitten schwerste Nebenwirkungen. In Ermittlungen wurden Nachlässigkeiten in der ersten Phase der Tests festgestellt, auch das Risiko des Wirkstoffs BIA 2474 war falsch eingeschätzt worden.
Dennoch gibt es derzeit Bestrebungen, die geltenden Regeln aufzuweichen: In der EU macht sich der Direktor der europäischen Arzneimittelbehörde EMA für weichere Auflagen stark, in den USA werden Erleichterungen für die Pharmahersteller diskutiert. Werden Arzneimittel‐Studien zu einem Risiko für die freiwilligen Teilnehmer? Droht Patienten bald eine Zulassungswelle unwirksamer und unnötiger Medikamente? Wird die Gesundheit Opfer von Populismus und Profitgier? Die Runde gibt aktuelle Einblicke in jüngste Entwicklungen und zeigt, wo sich journalistische Recherchen lohnen.
Beschleunigte Zulassung durch EMA:Informationen der BUKO Pharmainitiative:Schneller, höher, weiter? Arzneizulassung ist kein Sportwettbewerb. Pharma-Brief 3/2016
www.bukopharma.de/uploads/file/Pharma-Brief/Einzelseiten/Phbf2016_03_S2-5_Adaptive Pathways.pdf Arzneimittelsicherheit ade. Pharma-Brief
www.bukopharma.de/uploads/file/Pharma-Brief/Einzelseiten/Phbf2015_08_09_S3-5_Adaptive Licensing.pdf 10 Mythen der Pharma-Industrie (auch als PDF)
www.bukopharma.de/uploads/file/Pharma-Brief/2016_02_spezial_Mythen.pdf
Surrogatergebnisse und Überleben
Kim and Prasdad (2015) Cancer Drugs Approved on the Basis of a Surrogate End Point and Subsequent Overall Survival. JAMAOncology
http://jamanetwork.com/journals/jamainternalmedicine/fullarticle/2463590
Mailankody and Prasad (2016) Overall Survival in Cancer Drug Trials as a New Surrogate End Point for Overall Survival in the Real World. JAMA Oncology
http://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2585039
Abola and Prasad (2016) The Use of Superlatives in Cancer Research. JAMA Oncology
http://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2464965
Warnung der FDA, sich nicht mit Phase 2 Studien zufrieden zu geben:
FDA (2017) 22 Case Studies Where Phase 2 and Phase 3 Trials Had Divergent Results
https://www.fda.gov/aboutfda/reportsmanualsforms/reports/ucm535541.htm
Einzelbeispiele:
Palbociclib
Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschuss
www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung/269/
Video von MammaMia-Magazin
www.youtube.com/watch?v=qkfTsWqN6qM&t=1s
Stellungnahme Arzneimittelkommission
http://akdae.de/Stellungnahmen/AMNOG/A-Z/Palbociclib/index.html
Stellungnahme der Patientenvertreterin
www.hausderkrebsselbsthilfe.de/2017/06/02/stellungnahme-des-hksh-bv-e-v-zu-der-petition-wir-fordern-die-wahrung-von-patienteninteressen-bei-der-beurteilung-von-krebsstudien-durch-den-g-ba/
Informationen des Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa):
https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/so-funktioniert-pharmaforschung/so-entsteht-ein-medikament.html
https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/so-funktioniert-pharmaforschung/conditional-approval.html
https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/so-funktioniert-pharmaforschung/adaptive-pathways-neue-wege-zum-zugelassenen-medikament.html
